Vědci z West China Hospital ve městě Čcheng-tu v provincii S'-čchuan poprvé vstříkli pacientovi buňky upravené pomocí techniky úpravy genů CRISPR-Cas9, uvádí David Cyranoski z časopisu Nature . Je to raný krok do nového věku genové editace, který slibuje revoluci v oblasti zdraví, zemědělství, ochrany přírody a dalších biologických oborů.
Související obsah
- Genová editace embryí poskytuje vhled do základní biologie člověka
CRISPR je technika genové editace odvozená od přirozeně se vyskytujících imunitních systémů, které se nacházejí v různých bakteriích, píše Sarah Zhang pro Gizmodo . Tyto druhy udržují v genomu virovou DNA virovou galerii, aby ji mohli rozpoznat, pokud napadne jejich buňky. Pokud je detekována DNA viru, bakterie nasadí enzymy spojené s CRISPR (aka Cas), které mohou najít napadající DNA viru a přesně ji vystřihnout.
Vědci si uvědomili, že kdyby dokázali Cas proteiny ukázat jako kousek cílové DNA, enzymy by hlídaly genom a vyhodily ty kousky kódu. Tato geniální metoda jim umožnila unést systém přesně editovat geny. Bakterie s nejúčinnějším genetickým naváděcím zařízením jsou ve skutečnosti Streptococcus pyogenes, což způsobuje hrdlo strep. Vědci nyní pracují s technikou CRISPR-Cas9, aby se pokusili oříznout genové sekvence, které způsobují genetická onemocnění, a dokonce ji nedávno použili k částečnému obnovení vidění u slepých zvířat.
V této nejnovější aplikaci onkológ Lu You ze Sichuan University a jeho tým izolovali specifickou sadu T-buněk bojujících proti rakovině od pacienta s agresivní formou rakoviny plic. Tyto imunitní buňky by měly napadat abnormální buňky, jako jsou buňky nalezené u rakovinových nádorů, ale ne vždy fungují. Některé rakovinné nádory využívají PD-1 receptor T-buněk, který vypíná imunitní odpověď. Vědci tedy vystřihli oblast DNA, která kóduje proteiny PD-1, pomocí systému CRISPR-Cas9 a kultivovali tyto modifikované T-buňky, než je znovu injikovali zpět nemocnému pacientovi.
Doufáme, že odstraněním genetického kódu pro proteiny PD-1 budou T-buňky napadat rakovinu bez inhibice.
První injekce proběhla hladce a pacient dostane druhou dávku, ale důvěrnost pacienta omezuje množství informací, které by vědci mohli poskytnout, uvádí Cyranoski. Deset dalších pacientů podstoupí podobnou léčbu, obdrží dvě až čtyři injekce a poté bude sledováno po dobu šesti měsíců.
Carl June, který zkoumá imunoterapii na Pensylvánské univerzitě, říká, že tato studie pravděpodobně podnítí nějakou zdravou konkurenci. "Myslím, že to spustí" Sputnik 2.0 ", biomedicínský souboj o pokroku mezi Čínou a Spojenými státy, což je důležité, protože konkurence obvykle zlepšuje konečný produkt, " říká Cyranoski.
Tracy Staedter ve společnosti Seeker uvádí, že červnová laboratoř je v současné době jediná ve Spojených státech, která má povolení FDA používat techniky CRISPR na T-buňkách určených pro lidi.
Výzkumníci v USA se však na frontě CRISPR záměrně pohybují pomalu, uvádí Staedter. V roce 2015 vědci v Pekingu použili CRISPR k úpravě genomu lidského embrya, přestože ho nenechali rozvíjet. To vedlo k intenzivní debatě o etice používání vznikající technologie na lidech a vedlo Národní zdravotnické ústavy k vytvoření poradního výboru, který by dohlížel na jakékoli návrhy na používání CRISPR na lidech.
