https://frosthead.com

Pět věcí, které byste měli vědět o nejnovějším průlomu pro úpravy genů

Nová studie tento týden posunula hranice genové editace a znovu ukázala, že vědci nyní mohou úspěšně opravit některé mutace způsobující onemocnění v lidských embryích. Výsledky , které byly zveřejněny včera v časopise Nature, získaly mnoho titulků a zprávy o tomto kroku začaly minulý týden unikat. Přestože se nejedná o první případ úpravy lidských embryí, oznámení znovu vyvolalo polemiku o etice úpravy genů. Zde je pět věcí, které byste měli vědět o tomto nejnovějším výzkumu.

1. CRISPR znovu udeří

V této studii vědci pracovali se systémem pro úpravu genů CRISPR-Cas9, který je pro geny trochu podobný řezu a vložení. Je založen na přirozeně se vyskytujícím imunitním systému, který se nachází v mnoha druzích bakterií, ve kterých si mikrobi uchovávají ve svých genomech „hit list“ virové DNA, aby mohli rozpoznat budoucí nebezpečné vetřelce. Pokud je přítomna některá z těchto DNA, bakterie používají enzymy nazývané Cas (proteiny spojené s CRISPR), které přesně a účinně tuto DNA odstřihnou.

V poslední studii vědci použili tento nástroj k odstranění mutace v genu MYBPC3, která vede k zahuštění srdečního svalu - potenciálně fatálnímu stavu, uvádí Emily Mullin z MIT Technology Review . Poté, co ji úspěšně odřízli, zkopírovali zdravou verzi do krájené sekce.

2. Nejedná se o první úpravu svého druhu provedenou z lidských embryí

Tento výzkum byl pozoruhodný pro použití životaschopných embryí nebo embryí, která by se pravděpodobně mohla vyvinout v dítě, pokud by bylo dovoleno růst, uvádí Dina Fine Moran pro Scientific American . Je to poprvé, co se to kdy stalo na americké půdě, ale vědci v Číně již léta tlačí obálku. V roce 2015 skupina čínských vědců poprvé geneticky modifikovala embrya. A začátkem tohoto roku modifikovala další skupina vědců geny životaschopných embryí poprvé.

Vláda USA a její přidružené subjekty, včetně velkých regulačních orgánů, jako je Food and Drug Administration, mají zakázáno financovat výzkum, který zahrnuje lidská embrya, což znamená, že vědci museli na tuto studii čerpat soukromé nebo institucionální prostředky, uvádí Heidi Ledford pro Nature . Zpráva z února opatrně otevřela dveře pro možné budoucí financování výzkumu výzkumu genových embryí v USA vládou, ale není jasné, kdy se toto doporučení dostane do předpisů.

3. Další krok se může přesunout do zámoří

Dalším krokem tohoto výzkumu je zjistit, zda takto upravená embrya mohou skutečně růst zdravým způsobem, uvádí Ian Sample z The Guardian . USA však striktně zakazují klinická hodnocení tohoto druhu a nezdá se pravděpodobné, že by se pravidla brzy změnila.

"Je to pořád ještě dlouhá cesta, " říká autor studie Shoukhrat Mitalipov Sample. "Není jasné, kdy bychom mohli pokračovat."

K tomu, aby se vědci posunuli kupředu, bude možná muset jít někam tolerantnější, uvádí Kate Lunau z desky Vice Vice . „Budeme podporovat přesun této technologie do různých zemí, “ říká Mitalipov Lunauovi.

4. Existuje diskuse

Zprávu o tomto výzkumu včera doprovázelo mnoho myšlenek a úvodníků, z nichž mnozí vyjádřili obavy ohledně toho, jak daleko tento výzkum tlačí vědu do neznámého území - a naléhají na opatrnost.

„Je toho příliš mnoho, co nevíme o bezpečnosti genové editace, abychom umožnili umělým lidem, kteří mohou předávat mutace, toulat se po Zemi. Jaké jsou potenciální zdravotní účinky i drobných chyb při úpravách? Zatím nevíme, “ Alessandra Potenza píše pro The Verge o zprávě vydané včera mezinárodní skupinou genetiků.

"Veřejná politika a oblast bioetiky nezachytily vědu o genetické intervenci, " píše redakční rada časopisu Los Angeles Times . "Je prvořadé, že dostáváme úpravy lidských genů správně, než abychom je dostali brzy."

Jiní bojovali za zprávy, protože poskytovali naději těm, kteří bojují s dědičnými nemocemi. Patří sem Alex Lee, který trpí Leberovou vrozenou optickou neuropatií, vzácným mitochondriálním onemocněním. Píše pro The Guardian:

„Pro ty, kteří nejsou ovlivněni genetickými chorobami, je snadné odmítnout vědecký pokrok jako krok k budoucnosti, ve kterém začneme vybírat kritérium barvy očí nebo vlasů z katalogu design-your-own-baby. Ale pro lidi jako mě, ovlivněné nevyléčitelné genetické onemocnění, které mě přimělo oslepit, vědecké pokroky v genové editaci a mitochondriální substituční terapii nenabízejí nic jiného než naději. “

5. Zatím nenavrhujeme děti (zatím)

"Toto bylo široce hlášeno jako úsvit doby designérského dítěte, což zřejmě učinilo pátý nebo šestý čas, kdy lidé o tomto úsměvu informovali, " říká bioetik Alta Charo Edovi Yongovi z Atlantiku . "A není to."

Pro jednu věc, zprávy Megan Molteni z Kabelové, výběr vlastností, které jsou pro dítě nechtěné, je ve skutečnosti mnohem obtížnější než tento proces. Vědci v této studii vzali jeden gen a upravili ho tak, aby se dostali k embryu a zkopírovali zdravou sekvenci DNA místo mutované.

"Každý mluví o genové editaci." Nelíbí se mi editace slov. Nic jsme neupravovali ani neupravovali, “říká Mitalipov Moltenimu. "Vše, co jsme udělali, bylo nemodifikovat mutantní gen pomocí existujícího divokého typu mateřského genu."

Vlastnosti, jako je výška, barva vlasů a barva očí, jsou ovládány stovkami nebo tisíci samostatných genů způsobem, kterému vědci dosud úplně nerozumí. A oni by vyžadovali sestřih v úplně nových sekvencích DNA, které by musely být vytvořeny nebo nakresleny od jiných lidí. Vědci přesto předvídají budoucnost, kde by se o tom mohlo diskutovat, a doufají, že to bude rozumně kontrolováno.

"Existuje obava, že by to mohlo být použito pro vylepšení, takže společnost musí nakreslit čáru, " říká Mitalipov Yong. "Je to ale docela složitá technologie a nebylo by těžké ji regulovat."

Pět věcí, které byste měli vědět o nejnovějším průlomu pro úpravy genů