Minulý týden skupina vědců doporučila, aby vláda Spojených států umožnila vědcům otestovat kontroverzní techniku genové terapie, která vyžaduje kombinaci genetického materiálu od tří „rodičů“, aby se vytvořilo embryo. Vědci z amerických národních akademií věd, inženýrství a medicíny zveřejnili zprávu, která říká, že testování mitochondriální substituční terapie je etické, ale tento postup by se měl použít pouze k vytvoření mužských embryí.
Související obsah
- Britští vědci získají povolení k genetickému pozměňování lidských embryí pro výzkum
Mitochondriální choroby jsou vzácné, v USA postihují jen několik tisíc lidí ročně. Mohou způsobit řadu závažných zdravotních problémů, jako jsou záchvaty, srdeční choroby, vývojová zpoždění a demence. Vzhledem k tomu, že mitochondriální choroby jsou zděděny pouze po matce, mnoho žen, které ji mají, se často rozhodnou adoptovat děti místo toho, aby riskovaly předávání stavu. Vědci se však domnívají, že mitochondriální substituční terapie by mohla umožnit ženám mít zdravé děti, které jsou s nimi geneticky spjaty, a ujistit se, že embryo má zdravé mitochondrie darované třetím „rodičem“, hlásí Arielle Duhaime-Ross pro The Verge .
Každá lidská buňka obsahuje mitochondrie, organely, které pomáhají energii buňce tím, že štěpí molekuly na energii, něco jako žaludek, který štěpí jídlo. Mitochondrie jsou také jedinou částí buňky, která obsahuje DNA stranou od jádra, a proto mutované mitochondrie mohou pro některé lidi představovat problém.
Mitochondriální substituční terapie funguje tak, že zdravé vajíčko ženy s tímto stavem odebírá zdravé jádro a implantuje ho do vajíčka darovaného jinou ženou se zdravou mitochondrií. Vejce je potom oplodněno otcovým spermatem, což vede k embryu, které má tři genetické rodiče, hlásí Annalee Newitz pro Ars Technica .
Zatímco kritici tohoto postupu říkají, že by mohlo být nebezpečné provádět změny genů embrya, mitochondriální substituční terapie ve skutečnosti neupravuje genom embrya. Tento postup je blíže k přijetí darovaného orgánu než k editaci genů, což vyžaduje použití nástrojů jako CRISPR-Cas9 k nahrazení specifických genů v DNA subjektu, píše Newitz. Ve skutečnosti, protože mitochondrie obsahují pouze malé množství DNA, někteří vědci váhají s tím, že embrya, která podstupují mitochondriální náhradu, mají tři rodiče.
Jak bioetik Duke University Nita Farahany napsal pro Washington Post v roce 2015:
Při použití mitochondrie z dárcovského vajíčka má výsledné vajíčko (které má jádro od zamýšlené matky) 99, 9 procent kódující DNA od zamýšlené matky. Dárce poskytuje energii potřebnou k tomu, aby vejce normálně fungovalo. Když je potom vajíčko oplodněno spermatickou buňkou, výsledné embryo nese z mitochondriálního dárce méně než 0, 1 procenta své DNA.
Současně kritici tvrdí, že změny jsou tak malé a mitochondriální choroby postihují tak málo lidí, že nestojí za to riskovat otevření dveří k další genetické editaci člověka v budoucnosti nebo by mohlo náhodně zavést do genetického fondu nové genetické chyby. Proto nová zpráva doporučuje pouze testování postupu na mužských embryích, Rob Stein hlásí NPR . V loňském roce však Spojené království poskytlo lékařům postup při testování této léčby v klinických hodnoceních bez omezení pohlaví embrya.
Zpráva je krokem vpřed pro americké vědce, kteří mají zájem pokračovat v klinických pokusech o mitochondriální substituční terapii, ale FDA prozatím zdržuje. Přestože agentura ocenila práci panelu na zprávě a přezkoumává jejich zjištění, uvedla, že poslední federální rozpočet „brání agentuře FDA používat prostředky k přezkoumání aplikací, u nichž je lidské embryo záměrně vytvořeno nebo upraveno tak, aby obsahovalo“ změny, které by mohly být zděděn budoucími generacemi, hlásí Stein.
Zatímco vědci mohou být obezřetně optimističtí ohledně budoucnosti mitochondriální náhrady, může to být roky, než vláda USA schválí jakékoli klinické studie, mnohem méně léčebných postupů.
