Než Jean Bennett našel způsob, jak využít genovou terapii k léčbě zděděné slepoty u dětí, obnovila zrak u štěňat - z nichž dvě nyní s ní žijí, „honí veverky kolem dvorku“.
Za posledních 30 let byl Bennett, vědec a lékař na University of Pennsylvania School of Medicine, průkopníkem v genové terapii a hledal způsob, jak zacházet s dědičnou formou slepoty, se kterou se lidé rodí - typem, kdy rodiče dostávají zprávu, že jim bylo řečeno, aby „odložili ty barevné knihy do dětského pokoje, naučili se Braillovo písmo a odložili sny na kole nebo sportovali, “ říká.
Když se Bennett a její manžel, chirurg sietnice Albert Maguire, poprvé rozhodli v 90. letech zavázat se k prozkoumání způsobů léčby genetické slepoty genovou terapií, neměli tušení, proti čemu jsou, proti, vysvětluje.
"Cítili jsme, že s růstem technologie, která lidem umožňuje klonovat a manipulovat s DNA, a znalostí toho, jaké geny jsou, bychom mohli změnit." Byli jsme velmi naivní. Neznali jsme všechny překážky, ale začali jsme je řešit jeden po druhém, “jak řekl Bennett šéfkuchařovi Spike Gjerdeovi z Baltimoru na„ Dlouhé konverzaci “, událost, na které se během osmi hodin spojilo více než dva tucty myslitelů předávání rozhovorů o dvou osobách o naději do budoucnosti v budově Smithsonian Arts and Industries Building 7. prosince 2018.
V prosinci 2017 byla léčba genové terapie jejího týmu schválena FDA, což připravilo cestu nejen pro léčbu dědičné slepoty, ale také pro vědce, kteří využívají genovou terapii k léčbě mnoha dalších genetických stavů. Letos v prosinci byla tato droga schválena v Evropské unii. Budoucnost, v kterou doufá, je určitě konečně tady.
A jaké to je přesně vyléčit dítě slepoty?
"Je to naprosto nepopsatelné, " říká Bennett. "Pokaždé, když jsem viděl, že se to stane, nutí mě to brečet."
