Některé z nejzávažnějších zdravotních problémů jsou způsobeny geny, které nedokáží produkovat nezbytný protein nebo nevytvářejí chybnou verzi. Vědci si již čtvrt století uvědomili, že by mělo být možné takové podmínky vyléčit nahrazením vadných genů za ty, které fungují správně. Naučili se, jak najít příslušné geny ve zdravých buňkách a odříznout je od delších úseků DNA. Naučili se, jak zavést "dobré" geny do virů, které budou sloužit jako vektory; "celý účel viru je vložit jeho DNA do buňky."
Až dosud však vědci nebyli schopni použít genovou terapii k trvalému vyléčení nemoci. Celá věc se ukáže být mnohem složitější, než se původně myslelo. A celé úsilí utrpělo vážný neúspěch, když dospívající pacient zemřel během pokusu o genovou terapii - zřejmě na virus, nikoli na zavedený gen. Theodore Friedmann, průkopník, který spoluautorem seminární práce v roce 1972, ve skutečnosti nepoužije frázi „genová terapie“, upřednostňuje „přenos genů“ místo svého současného výzkumu.
V poslední době týmy vědců ve Francii a ve Spojených státech zaznamenaly malé úspěchy. V prvním případě skupina opravila imunitní deficit u dvou dětí. Na druhé straně vědci vstříkli viry nesoucí potřebný gen třem lidem s hemofilií. O rok později dva z nich produkovali faktor srážení krve, který hemofilici chybí.
V zásadě má genová terapie potenciál dělat více než léčit nemoci zahrnující vadné geny. Uvažte o pacientech s ischemickou chorobou srdeční, což je stav, ve kterém jsou cévy částečně blokovány, takže tkáň po proudu od blokád nedostává dostatek krve a tedy dostatek kyslíku. V takových případech bude tělo přirozeně vytvářet více krevních cév a poskytovat takzvaný kolaterální krevní oběh. Tělo však často nedokáže udržet krok a buňky s hladem kyslíku vyvolávají bolest známou jako angina pectoris. Přidáním genů, které produkují angiogenní růstový faktor do těla, lze kolaterální cirkulaci urychlit a zvýšit.
Z tohoto druhu vylepšení je však snadný skok na zavedení genů, které zlepší dokonale zdravé tělo. Najednou jsme blízko k eugenice, diskreditované vědě (nacisté byli velcí věřící) zlepšování plemene - našeho vlastního.
Genová terapie má obrovský potenciál a vědci se každý den přibližují k úspěchu u pacientů. Pro mnoho lidí to bude skvělý den.
