Měli by lidé mít možnost změnit svůj vlastní genetický kód? Tato otázka je plná kontroverze - zejména od vývoje technologie CRISPR-Cas9, která dokáže editovat genomy. Národní zdravotnické ústavy nyní schválily první klinické hodnocení CRISPR ve Spojených státech, píše Sara Reardon pro Nature News.
Související obsah
- Hnojení in vitro bylo jednou kontroverzní, jako je dnes editace genů
- Genová editace embryí poskytuje vhled do základní biologie člověka
Do konce roku provedou vědci z Pensylvánské univerzity pokus, který otestuje, zda je technologie bezpečná pro lidské použití. Je to poprvé, kdy bude CRISPR použit na lidské geny ve Spojených státech a následuje jeho schválení v zemích jako Spojené království. Poradní výbor pro rekombinantní DNA NIH, který agentuře poskytuje etický a výzkumný dohled, návrh přezkoumal a schválil.
CRISPR, známý také pod svým delším názvem Clustered pravidelně interspaced krátkých palindromických repetic, umožňuje vědcům zapínat a vypínat geny a dokonce vyměňovat části DNA. Tato studie bude financována Parkerovým institutem pro imunoterapii rakoviny, který byl založen s investicí 250 milionů dolarů na začátku tohoto roku bývalým prezidentem Facebooku Seanem Parkerem.
Pokus se zaměří na lidské T buňky, typ bílých krvinek, který je důležitou součástí imunitního systému, který bojuje proti infekcím a nemocem. T buňky neřídí pouze imunitní odpovědi; mohou také lovit a zabíjet rakovinné buňky. V tomto případě, říká Reardon, vědci vloží a upraví geny do T buněk a poté je vloží zpět do krve pacientů s cílem proměnit buňky v ještě lepší stroje na boj s rakovinou.
Vědci to plánují úpravou genů, které T-buňkám pomohou detekovat a zacílit na rakovinné buňky, a také odstranit gen, který jim umožní detekovat rakovinné buňky a zaútočit na ně. Plánují také odstranění proteinu, který by mohl bránit boji s rakovinou, uvádí Reardon. Tyto úpravy na T-buňkách snad budou ověřovat bezpečnost CRISPR a zlepší stávající terapie rakoviny.
Schválení přichází o něco dříve, než se očekávalo: Jak píše Antonio Regalado pro MIT Technology Review, společnost s názvem Editas, která plánuje léčit slepotu pomocí CRISPR, byla dlouho považována za první, která by získala schválení. Ale nepřicházelo to bez diskuse.
Členové revizní komise měli obavy, že jak University of Pennsylvánie, tak vedoucí výzkumný pracovník vlastní patenty a společnosti, které by mohly těžit z nedávno schváleného testu, píše Jocelyn Kaiser pro Science Magazine . Členové správní rady také vyjádřili obavy ohledně dědictví UPenn, pokud jde o genovou terapii. Mladý muž jménem Jesse Gelsinger zemřel v roce 1999 při účasti na studii vedené vědci UPenn. K jeho smrti došlo jen čtyři dny poté, co dostal injekci korekčních genů určených k léčbě smrtící formy jeho metabolické poruchy u dětí.
RDAC schválení CRISPR je jen první překážkou, před kterou stojí ti, kteří chtějí používat technologii k úpravě lidských genů v USA, píše Kaiser. Nyní musí vědci počkat na schválení etické rady a schválení FDA. Ale k lepšímu nebo k horšímu se zdá, že CRISPR bude brzy ve skutečnosti více než fantasy ve Spojených státech. Otázkou již není, ani když, ale kdy.
