Alzheimerova choroba poškozuje mozkovou tkáň různými způsoby, ale jedním z nejdůležitějších se jeví nahromadění „plaků“. Vklady obsahují protein nazývaný beta-amyloid. Normálně je beta-amyloid produkován a poté odstraňován víceméně konstantní rychlostí, nikoli však u jedinců s Alzheimerovou chorobou.
Beta-amyloid se z mozku obvykle odstraňuje pomocí molekuly nazývané apolipoprotein. Jedna verze této molekuly, ApoE, zvyšuje riziko Alzheimerovy choroby u člověka a zdá se, že je spojena s hromaděním beta-amyloidů.
Mezitím existuje bexaroten, chemická látka používaná při léčbě rakoviny (oficiálně pro kožní lymfom T-buněk, ale neoficiálně pro některé další rakoviny). Vědci na lékařské fakultě Case Western Reserve University Medical použili bexaroten u myší, které mají stav podobný lidskému Alzheimerovu chorobu, aby změnil vztah mezi ApoE a beta-amyloidem. Lék způsobil odstranění plaků z velké části nervové tkáně. Chování myší na úkolech učení a paměti se také změnilo způsobem, který naznačuje, že účinky Alzheimerovy choroby byly alespoň částečně zvráceny. Pouhá 72 hodinová léčba bexarotenem „vyléčená“ nesprávně směrovala hnízdní chování a způsobila zlepšení dalších úkolů. Olfaktorický pocit se u některých myší během devíti dnů zlepšil.
O tomto výsledku existují důvody, které mají být velmi pozitivní, ale také důvody, proč být velmi opatrní. Mezi důvody k opatrnosti patří:
- Myši nejsou lidé, takže mohou existovat důležité, ale jemné rozdíly v chemii mozku, které způsobí, že tato léčba u lidí nebude fungovat stejným způsobem.
- Ačkoli se myši zlepšily behaviorálně, je obtížné přizpůsobit se myším a lidským formám „demence“, takže musíme interpretovat význam zlepšení u myší opatrně.
- Pokud mohu říci, účinky této léčby mohou být pouze krátkodobé. I když bexaroten byl u lidí široce používán, přístup k dávce a léčbě potřebný k řešení lidských Alzheimerových chorob se může velmi lišit. Mohlo by to být dokonce nebezpečné nebo nepravděpodobné.
- Příspěvek ApoE k Alzheimerově chorobě je pouze jednou částí nemoci. Může se stát, že nejlepším scénářem léčby založené na tomto výzkumu by bylo pouze částečné vyléčení, nebo pouze u některých jedinců.
Důvody optimismu zahrnují:
- Výsledek u myší byl dramatický a rychlý. Polovina plaků byla odstraněna za 72 hodin a dlouhodobě bylo odstraněno 75 procent.
- Bexaroten je lék již schválený pro použití (v jiných oblastech léčby) úřadem FDA, takže proces zkoumání účinnosti a bezpečnosti tohoto léčiva je mnohem pokročilejší, než kdyby se jednalo o nějakou chemickou látku, která se dříve u lidí nepoužívala.
- I když se ukáže, že tento lék nebude pro člověka k léčbě tohoto stavu použitelný, výsledek jako je tento silně naznačuje cestu pro další výzkum k vývoji podobných léčebných postupů.
Vědci jsou optimističtí. Paige Cramer, první autor studie, uvedl v tiskové zprávě: „Toto je bezprecedentní nález. Dříve nejlepší existující léčba Alzheimerovy choroby u myší vyžadovala několik měsíců ke snížení plaku v mozku. Vedoucí výzkumného týmu Gary Landreth poznamenává, že „toto je zvláště vzrušující a obohacující studie, protože jsme objevili novou vědu a potenciální příslib léčby Alzheimerovy choroby. Musíme být jasní; lék funguje docela dobře v myších modelech nemoci. Naším dalším cílem je zjistit, zda u lidí jedná podobně. Jsme v rané fázi převádění tohoto základního vědeckého objevu do léčby. “
Zdá se, že mnoho výzkumů souvisejících s nemocí je uvedeno v tiskových zprávách a jinde s optimističtějším, než si zaslouží, ale podle mého názoru se jedná o případ, kdy je nový výzkum těsněji spojen s potenciální léčbou, než je tomu často. Sledujte tento příběh!
Cramer, Paige E. John R. Cirrito, Daniel W. Wesson, CY Daniel Lee, J. Colleen Karlo, Adriana E. Zinn, Brad T.
Casali, Jessica L. Restivo, Whitney D. Goebel, Michael J. James, Kurt R. Brunden, Donald A. Wilson, Gary E. Landreth. (2012). Léčiva zaměřená na ApoE rychle odstraňují β-amyloid a reverzní deficity u AD
Myší modely. Věda . Science Express 9. února 2012. DOI: 10.1126 / science.1217697
