Food and Drug Administration podepsala první schválenou léčbu genovou terapií ve Spojených státech, čímž vyčistila novou lékařskou cestu v zemi.
"Vstupujeme na novou hranici v oblasti lékařských inovací se schopností přeprogramovat pacientovy vlastní buňky tak, aby napadly smrtící rakovinu, " uvedl komisař FDA Scott Gottlieb. "Nové technologie, jako jsou genové a buněčné terapie, udržují potenciál k transformaci medicíny a vytvářejí inflexní bod v naší schopnosti léčit a dokonce vyléčit mnoho nevyléčitelných nemocí."
„Historická akce“, jak to nazvala FDA, schválila léčbu drogové společnosti Novartis na juvenilní akutní lymfoblastickou leukémii, uvádí časopis Jocelyn Kaiser for Science . Pro terapii jsou imunitní T buňky odebírány z krve člověka a modifikovány tak, aby přidaly gen, který vytváří protein, který láká T buňky k útoku na leukemické buňky.
Na rozdíl od standardních léků na chemoterapii podávaných mnoha pacientům, tato metoda, označovaná jako imunoterapie CAR-T, v podstatě vytváří individuální léčbu pro každého jednotlivce, uvádí Damian Garde pro STAT News. Jedna dávka léčby, kterou vývojář nazval Kymriah, ponechala 83 procent pacientů bez rakoviny po třech měsících v klinickém hodnocení.
Ale to nejsou všechno dobré zprávy. Léčba bude stát 475 000 dolarů, uvádí Garde, která je sice drahá, ale mnohem méně, než se očekávalo mnoho externích pozorovatelů. Pacienti budou muset cestovat na jedno z 32 míst po celé USA, aby si nechali své T buňky extrahovat a upravit během 22denního procesu. Jak uvádí Kaiser, nedostatky v klinických studiích již v některých zdravotnických střediscích představovaly problém.
A pro všechny její výhody může tato léčba přinést děsivé vedlejší účinky, uvádí Beth Mole pro Ars Technica. Nejintenzivnějším je syndrom uvolňování cytokinů, kdy imunitní systém může přejít na overdrive napadající tělo, což způsobuje zánět, selhání orgánů, záchvaty, delirium, otoky mozku a v některých případech dokonce smrt. Prozatím je přípravek Kymriah schválen pro použití pouze u lidí mladších 25 let, kteří již vyzkoušeli konvenčnější léčbu leukémie a měli relaps.
Ačkoli to FDA označuje jako genovou terapii, někteří odborníci zpochybnili jejich definici tohoto termínu, píše Kristen Brown pro Gizmodo . Neshoda vyplývá ze skutečnosti, že modifikovaný gen nic nevyléčí ani neopravuje biologický defekt. Léčba spíše přesměruje T buňku, aby bojovala s touto chorobou.
Přesto je toto poslední schválení vzrušujícím krokem v boji proti rakovině. Před tímto rozhodnutím se ošetření genovou terapií v Evropě a Číně již dříve setkalo s regulačním souhlasem, uvádí Kaiser. Vzhledem k tomu, že genetické úpravy v USA stále rostou, je pravděpodobné, že přijde další schválení, poznamenává Kaiser, včetně možného ošetření, které by mohlo vyléčit vrozenou slepotu.
